Sylabus
Přednášky:
? Definice genové terapie.
? Základní požadavky a možnosti.
? Současný stav.
? Rozdělení: o podle způsobu:
? in vivo
? ex vivo o podle typu ovlivněných buněk:
? GT somatických buněk
? GT zárodečných buněk o podle použité technologie
? GT zprostředkovaná vektory
? GT zprostředkovaná oligonukleotidy
? genová (genetická) imunizace
? GT zprostředkovaná vektory o způsoby GT zprostředkované vektory o GT nádorových onemocnění o charakteristika vektorů:
? DNA v komplexu
? holá DNA
? virové vektory
? GT zprostředkovaná oligonukleotidy o antisense přístup
? mechanizmus účinku
? modifikace oligonukleotidů
? příklady prakt. použití o antigene přístup (triplex tvořící oligonukleotidy, TFO)
? mechanizmus účinku
? modifikace oligonukleotidů
? příklady prakt. použití
? Chemická struktura, modifikace a metody syntézy antisense, antigene a fluorescenčně značených oligonukleotidů
? RNA interference o syntetická siRNA o siRNA produkovaná z vektoru o knock-down vs. knock-out
? Genová (genetická) imunizace o princip o příklady prakt. Použití
? ?tailor maide medicines? ? léky šité na míru o předpoklady genetického testování o etická rizika
? Léčiva založená na biotechnologických postupech o výzkum nových BIO-léčiv o biotechnologická generika ? tzv. ?biosimilar drugs?
Semináře:
? Antisense a antigene terapeutika.
? Parktická ukázka syntézy oligonukloetidů.
? Prezentace studentů na vybraná nebo zadaná témata.
Anotace
V rámci přednášek předmětu se studenti seznámí se základními principy a možnostmi genové terapie, s metodami využívanými v rámci genové terapie a styčnými body genové terapie a farmacie. Při seminářích proběhne diskuse o problematice genové terapie a jejím aktuálním a potenciálním využití, ukázka syntézy oligonukleotidů na automatickém RNA/DNA syntetizéru a prezentace studentů na vybrané téma.