Sylabus
Přehled genové terapie a legislativa v této oblasti rozdělení genové terapie legislativa v oblasti GT a GMO (EU, US, …)
Metody přípravy biooligomerů typu nukleových kyselin principy chemické syntézy oligopeptidů a nukleových kyselin (oligonukleotidů) na pevné fázi automatizovaná chemická syntéza oligonukleotidů, syntetizéry modifikace oligonukleotidů pro terapeutické a diagnostické účely
Terapeutika typu oligonukleotidů typy oligonukleotidových terapeutik antisense terapeutika
SiRNA
DNAzymy oligonukleotidové aptamery látky v pokročilých fázích klinických testů další terapeutický a diagnostický potenciál syntetických NA (drug delivery, aptasensory, etc.)
RNA interference jako prostředek genové terapie přehled typů nekódující RNA microRNA a siRNA možnosti terapeutického využití nekódující RNA na bázi ovlivnění genové exprese microRNA a SiRNA v klinických testech
Genová terapie s využitím vektorů (VMGT) možnosti GT zprostředkované vektory typy vektorů používaných v GT způsoby přípravy vektorů výhody a nevýhody různých typů vektorů problémy a rizika plynoucí z GT zprostředkované vektory
DNA a RNA vakcíny
DNA a RNA vakcíny
Pro zájemce exkurze na externí pracoviště.
Anotace
Genová terapie, resp. terapeutika, jsou jedním z typů biologických léčiv. Po dlouhých letech intenzivních výzkumů a očekávání se v posledních letech dostávají do terapeutického využití přípravky nebo terapeutické metody, založené na ovlivnění genetické informace.
Přednášky z Genové terapie doplňují základní informace předmětu Biologická léčiva a soustředí se na nejperspektivnější přípravky a metody aktuálně zavedené do praxe nebo v pokročilých fázích klinických zkoušek. Zabývají se i nejvýznamnějšími trendy ve vývoji nových prostředků genové terapie.