Sylabus
I. Obecná částPrincipy, mechanismy a možnosti využití genové terapie; etické problémyTypy terapeutických nukleových kyselin (NK) - geny kódující proteiny - nekódující NK (oligonukleotidy, katalytické NK, regulační RNA, aptamery)Metody vnášení genetického materiálu - virové (retroviry, adenoviry, herpetické viry, adeno-asociované viry) - nevirové - fyzikální (elektroporace, sonoporace, biolistický přenos) - chemické (lipozomy, polymery)Editování genů
II. Genová terapie nádorůRegulace genové expreseImunoterapie - modifikované lymfocyty T – TCR, CAR - vakcíny – DNA a RNA, rekombinantní viry, buněčné vakcínySebevražedné genyOnkolytické viry
III. Genová terapie nemaligních onemocnění – prezentace studentůHematopoietické kmenové buňkyNeurodegenerativní onemocněníSvalové dystrofieKardiovaskulární onemocněníVirové infekceOční onemocněníOnemocnění jaterOnemocnění plic
Anotace
Genová terapie je obor usilující o aplikaci moderních poznatků a metodik do klinické praxe. Prolínají se v ní metodické přístupy molekulární biologie a genového inženýrství s poznatky genetiky, imunologie, biochemie, virologie, onkologie a dalších biologických a lékařských oborů.
V obecné části kurzu budou probrány principy, mechanismy a možnosti využití genové terapie, metody vnášení genetického materiálu a etické problémy spojené s genovou terapií. Další část kurzu pak bude zaměřena na využití genové terapie v onkologii, kdy budou podrobněji popsány hlavní léčebné přístupy.
Na poslední část kurzu si studenti připraví krátké prezentace (cca 10 min), ve kterých popíšou podle zadané osnovy vývoj genové terapie u vybraného nemaligního onemocnění.