Genová terapie

Sylabus

I. Obecná částPrincipy, mechanismy a možnosti využití genové terapie; etické problémyTypy terapeutických nukleových kyselin (NK)   - geny kódující proteiny   - nekódující NK (oligonukleotidy, katalytické NK, regulační RNA, aptamery)Metody vnášení genetického materiálu   - virové (retroviry, adenoviry, herpetické viry, adeno-asociované viry)   - nevirové - fyzikální (elektroporace, sonoporace, biolistický přenos)                  - chemické (lipozomy, polymery)Editování genů

II. Genová terapie nádorůRegulace genové expreseImunoterapie   - modifikované lymfocyty T – TCR, CAR   - vakcíny – DNA a RNA, rekombinantní viry, buněčné vakcínySebevražedné genyOnkolytické viry

III. Genová terapie nemaligních onemocnění – prezentace studentůHematopoietické kmenové buňkyNeurodegenerativní onemocněníSvalové dystrofieKardiovaskulární onemocněníVirové infekceOční onemocněníOnemocnění jaterOnemocnění plic

Anotace

Genová terapie je obor usilující o aplikaci moderních poznatků a metodik do klinické praxe. Prolínají se v ní metodické přístupy molekulární biologie a genového inženýrství s poznatky genetiky, imunologie, biochemie, virologie, onkologie a dalších biologických a lékařských oborů.

V obecné části kurzu budou probrány principy, mechanismy a možnosti využití genové terapie, metody vnášení genetického materiálu a etické problémy spojené s genovou terapií. Další část kurzu pak bude zaměřena na využití genové terapie v onkologii, kdy budou podrobněji popsány hlavní léčebné přístupy.

Na poslední část kurzu si studenti připraví krátké prezentace (cca 10 min), ve kterých popíšou podle zadané osnovy vývoj genové terapie u vybraného nemaligního onemocnění.