Vyšší moc: Léčebné opatření v reakci na omezené zásobování imiglucerázy (Cerezymem) u pacientů s Gaucherovou nemocí.

Abstrakt

Článek uvádí stanovisko a doporučení k identifikaci a monitorování pacientů, u kterých je riziko zhoršení způsobené náhlým přerušením léčby, k rovnoměrnému rozdělení dostupné imiglucerázy a přístupu k alternativním léčebným prostředkům, u kterých byla dokončena fáze III klinických zkoušek, ale které dosud nebyly schváleny.

Klíčová slova

• Gaucher disease
• Cerezyme
• Imiglucerase
• Vesivirus
• Europe
• enzyme replacement therapy
• glucocerebrosidase
• withdrawal
• deficiency
• cessation
• miglustat