Hodnocení účinosti snížené pokračovací dávky agalsidase beta po standardní dávce enzymatické substituční terapie u pacientů s Fabryho chorobou

Abstrakt

Cíl: Hodnocení účinosti snížené pokračovací dávky agalsidase beta po standardní dávce enzymatické substituční terapie u pacientů s Fabryho chorobou.

Klíčová slova

• Fabry disease
• agalsidase beta
• alpha-galactosidase A
• globotriaosylceramide
• therapy
• efficacy
• safety
• trial