Léčebná studie Relapsed AML 2001/01, 02 pro děti s relapsem akutní myeloidní leukemie nebo primárně rezistentní nemocí zlepšila jejich naději na vyléčení
Abstrakt
Relaps akutní myeloidní leukemie (AML) nebo AML primárně resistentní na léčbu prognosticky velmi nepříznivým onemocněním. V období VIII/2001 - III/2009 bylo v ČR s touto diagnózou léčeno 20 pacientů ve věku 0-18 let v mezinárodní studii Relapsed AML 2001/01.
Protokol se skládal ze dvou bloků chemoterapie založené na vysokodávkovaném cytosin-arabinosidu v kombinaci s fludarabinem, v prvním bloku byli pacienti randomizováni pro podání lipozomálního daunorubicinu (DaunoXome). Pokud po prvním bloku bylo kostní dřeni více než 20% blastů nebo po druhém bloku nebylo dosaženo kompletní remise, byli pacienti jako non-respondeři vyřazeni ze studie.
Alternativou pro ně byla léčba ve studii Relapsed AML 2001/02 monoterapií gemtuzumab ozogamicinem (Mylotarg; GO) in monotherapy. Po dosažení 2. remise byly děti indikovány k alogenní transplantaci kmenových buněk krvetvorby (HSCT).
Dva pacienti byli léčeni pro primárně rezistentní onemocnění, 18 dětí pro první relaps AML. V 61% byl relaps časný do 12 měsíců od diagnózy. Šest dětí neodpovědělo na léčbu, dvě zemřely časnou smrtí, dvanáct (60%) pacientů dosáhlo 2. remise a 11 z nich podstoupilo alogenní HSCT.
Celkem žije s mediánem sledování 5,8 roku 6 (30%) dětí, všechny po alogenní transplantaci (2 děti po 2. HSCT).
Pravděpodobnost 5letého přežití do selhání (EFS) je pro celou skupinu 18+-9%, pravděpodobnost celkového přežití (OS) 34+-11%. Léčba ve studii Relapsed AML 2001 zlepšila prognózu dětí s relapsem AML v České republice ve srovnání s předchozím obdobím 1993-2001 (n=22 dětí, OS 14%).