Enzymy pro léčbu dědičně podmíněných poruch intermediárního metabolismu

Abstrakt

U lysozomálních střádavých onemocnění využíváme biotechnologických technologií k výrobě tzv. rekombinantních enzymů, které je po purifikaci a chemické úpravě možno aplikovat nemocným, u nichž je aktivita daného enzymu nedostatečná. Na tomto podkladě je možno korigovat celou řadu viscerálních či skeletálních patologií u střádavých onemocnění.

Klíčová slova

• biologic drugs
• enzymes
• lysozomal storage diseases
• visceral manifastation
• skeletal manifastation