Abstrakt
Pro autoimunitní choroby (AID) je společná porucha tolerance způsobená nerovnováhou jak v efektorové, tak rozpoznávací fázi imunitní odpovědi. Systémový lupus erythematodes (SLE), systémová sklerodermie (SSc) a revmatoidní artritida (RA) jsou onemocnění s významnou autoimunitní složkou v patogenezi.
Léčba těchto chorob je z větší části postavena na imunosupresi, ale některé formy nereagují dostatečně na konvenční dávky. Onemocnění má u nich fulminantní charakter s dobou přežití srovnatelnou s některými hematologickými malignitami, nebo jde o onemocnění, které vede nezadržitelně k invaliditě a výrazné mutilaci.
Pro tyto pacienty je novou nadějí léčba myeloablativní dávkou chemoterapie s transplantací autologních krvetvorných buněk (PBPC). Tato dávka je zároveň imunoablativní.
Několik desítek pacientů bylo v rámci klinických studií transplantováno specificky pro autoimunitní choroby s povzbudivými výsledky. Mezi nejčastěji indikovaná onemocnění patří SLE, RA a SSc.
Definitivní zhodnocení terapeutického efektu bude možné až po uzavření výsledků studií s velkými soubory pacientů