Léčba dětí s myelodysplastickým syndromem transplantací krvetvorných buněk v České republice 1997-2002
Abstrakt
Myelodysplastický syndrom (MDS) je klonálním onemocněnímpluripotentní kmenové buňky a alogennítransplantace krvetvorných buněk (SCT) je za současných znalostí jeho jedinou kurativní léčbou.SCT byla u dětí stejně jako u dospělých dlouhodobě zatížena vysokou mortalitou na potransplantačníkomplikace a častým relapsem. Mezinárodní studie EWOG-MDS, které se Česká republika účastní,indikuje děti k alogenní SCT časně v průběhu nemoci s využitím intenzivní myeloablativní přípravysložené ze tří alkylačních agens - busulfanu, cyklofosfamidu a melfalanu.
Cílem je snížit výskytpotransplantačního relapsu. V letech 1997-2002 podstoupilo alogenní SCT od HLA identického sourozence(n = 7) nebo nepříbuzného dárce (n = 7) 14 dětí s primárnímMDS (JMML: 5, RC: 4,RAEB: 2.
RAEBt:2, MDSr-AML: 1). Medián věku při SCT byl 5,8 roku, medián intervalu mezi diagnózou MDS a SCT byl5 měsíců.
Předtransplantační příprava kombinací 3 alkylačních agens byla použita u 12 dětí, dvapacienti s refrakterní cytopenií byli transplantováni od nepříbuzného dárce po nemyeloablativnípřípravě kombinací fludarabin a thiotepa. V prevenci GVH reakce byl použit cyklosporin A samostatně(n = 5) nebo v kombinaci s metotrexátem (n = 7) nebo steroidy (n = 1).
K přihojení štěpu došlo u všechdětí. Klinicky významná akutní GVH reakce se vyskytla u 57 % dětí, extenzivní chronická GVH nemocu 20 % pacientů. Čtyři děti (28,5 %) zemřely na potransplantační komplikace a jedno dítě po syngennítransplantaci (7 %) prodělalo relaps, který byl léčen nepříbuznou transplantací.
Přimediánu sledování1,9 roku žije 10 (71 %) pacientů v remisi základního onemocnění. Alogenní transplantace podle doporučeníEWOG-MDS skupiny významně zlepšila prognózu dětí s MDS v České republice.