Abstrakt
Mezi 1/91 a 12/96 dostalo celkem 33 dětí se získanou aplastickou anémií imunosupresivní terapii (IS) (n = 23) nebo odpovídající transplantaci kostní dřeně (BMT) (n = 11) v jednom zařízení. Jedno dítě selhalo v terapii IS a bylo zachráněno BMT.
Etiologie byla idiopatická u 23 dětí, hepatitida u 9 a medikamentózní u jednoho pacienta. Devatenáct dětí trpělo těžkou aplastickou anémií, 10 dětí velmi těžkou aplastickou anémií a 4 děti nezávažnou aplastickou anémií.
U 9 dětí byla provedena alogenní BMT od HLA-identického sourozence. V jednom případě bylo dárcem jednovaječné dvojče a v jednom HLA identická matka.
Devatenáct dětí dostávalo terapii IS sestávající z antilymfocytárního globulinu (ALG) nebo antithymocytárního globulinu (ATG) + cyklosporin A + prednison + G-CSF/GM-CSF. U 4 pacientů s nezávažnou aplastickou anémií byl použit pouze cyklosporin A.
S mediánem sledování 3,3 roku (1 - 6,8 roku) je 28 (85 %) dětí naživu a nezávislých na transfuzi. Pravděpodobnost 5letého přežití je 91 % ve skupině BMT a 82 % ve skupině dětí s IS.
Sedm (25 %) dětí trpělo relapsem aplastické anémie a všechny dosáhly remise terapií IS (n = 6) nebo BMT (n = 1). Pět dětí zemřelo na komplikace nemoci nebo terapie.
Naproti tomu z historické skupiny léčené pomocí terapie IS na stejném pracovišti v 80. letech žije pouze 32 % pacientů. Transplantace kostní dřeně a pokrok v podpůrné terapii nabízí šanci na vyléčení pro většinu dětí s touto vzácnou a potenciálně smrtelnou poruchou.