Abstrakt
Jako orphan drugs ("sirotčí léky") se označují takové léčivé přípravky, které se používají v terapii závažných vzácných onemocnění (s prevalencí < 50/100 000). Vývoj, preklinický výzkum a klinické testování nových léků pro vzácné choroby jsou finančně, časově i organizačně extrémně náročné.
Aby se pacientům, kteří trpí těmito chorobami, dostalo včasné léčby, byla vytvořena kategorie orphan drugs. Statut orphan drug bývá spojen s konkrétním onemocněním, či dokonce s konkrétním subtypem či fází určitého onemocnění.
Problematika orphan drugs je řešena v rámci Evropské unie zvláštní legislativou od roku 1999. Případné žádosti o udělení statutu orphan drug posuzuje v EU komise COMP (Committee for Orphan Medicinal Products).
V současné době má statut orphan drug přiznaných více než 1 000 léků. Hlavním smyslem zavedení kategorie orphan drugs a její zvláštní legislativní úpravy je poskytnout v současné době dostupnou terapii těm pacientům, kteří trpí závažnými, avšak vzácnými chorobami, pro které neexistuje jiná účinná standardními postupy prověřená terapie.