Abstrakt
Východiska: Základ léčby nefroblastomu je obdobný přinejmenším již čtyři dekády - vinkristin a daktinomycin, v indikovaných případech radioterapie. V posledních třech dekádách je snaha redukovat délku a intenzitu v principu podstatně nezměněné léčby.
Cíl studie: Retrospektivně zhodnotit léčebný úspěch a výskyt závažných komplikací na populaci pacientů mladších 19 let, léčených na jediném pracovišti v letech 1980-2004. Materiál a metody: Vyhodnotili jsme výsledky pěti léčebných schémat: dvě původní z let 1980-1988, poté postupně přejatá tři další schémata evropské pracovní skupiny: SIOP9, SIOP93 a SIOP2001.
Výsledky: Léčebný úspěch byl hodnocen Kaplan-Meierovými funkcemi přežití, a to jak pro celkové přežití, tak pro přežití bez následků. Základní soubor má 315 pacientů, z toho 52,7 % žen.
Průměrný věk v době stanovení diagnózy byl 3,9 +- 2,9 roku, medián 3,3, rozsah 0,01-17,2 roku, 2,2 % nad 12 let. Průměrná délka sledování byla 13,1 +- 7,8, medián 13,6, rozsah 0,2-27,8 roku.
Původní dvouletý protokol KDO86 měl 10leté celkové přežití 91,9 % +- 3,2 %. Redukcí radioterapie u nižších klinických stadií a postupnou diverzifikací protokolů s podstatně kratší dobou léčby celkové přežití kleslo a k původní hodnotě se vrátilo až od roku 1994 s přechodem na protokol SIOP93 s 10letým celkovým přežitím 92,47 % +- 3,0.
Přežití bez následků protokolu SIOP93 dosahuje 85 %, trend přežití bez následků dosud užívaného protokolu SIOP2001 je obdobný. V celém souboru se vyskytly dvě duplicitní malignity (1krát B lymfom, 1krát neuroblastom), sekundárně 1krát plošně se šířící melanom.
Závěr: Ze zpětného pohledu ukazuje přejatý protokol SIOP9 signifikantně horší celkové přežití i přežití bez následků proti původní terapii. Teprve protokoly SIOP93 a SIOP2001 používané po roce 1993 mají příznivé 10leté celkové přežití okolo 92 % i přežití bez následků (85 %) při podstatně redukované délce i intenzitě léčby snižující riziko pozdních následků onemocnění.