Druhá celostátní léčebná studie AML-BFM 98 zvýšila úspěšnost v dosažení remise a zlepšila celkové přežití dětí s akutní myeloidní leukemií v České republice
Abstrakt
Léčba dětí s akutní myeloidní leukemií (AML) probíhala v České republice v období 7/1998-2/2004 v mezinárodní léčebné studii AML-BFM 98 ve spolupráci s Německem, Rakouskem a Švýcarskem, se společnou databází v německém Münsteru a centrální randomizací. Pacienti standardního (SR) i vysokého (HR) rizika byli léčeni pěti bloky intenzivní chemoterapie (dva bloky obsahovaly vysokodávkovaný AraC), preventivním ozářením krania a jeden rok trvající udržovací léčbou.
Randomizovaná fáze léčby srovnávala klasickou šestitýdenní konsolidaci BFM protokolů s dvěma krátkými bloky a roli G-CSF v časných fázích léčby. Výsledky léčby byly hodnotitelé u 70 dětí, 34 bylo řazeno do SR a 36 dětí do HR skupiny podle fenotypu a genotypu leukemie a časné odpovědi na léčbu. Šest dětí (9 %) mělo Downův syndrom.
Remisi dosáhlo 60 dětí (85,7 %), což je o 12 % více ve srovnání s předchozí studií AML-BFM 93. Pět dětí (7 %) podstoupilo alogenní (n = 4) nebo autologní (n = 1) transplantaci kostní dřeně v první remisi.
Devět dětí (15 %) zemřelo v remisi a 18 dětí (30 %) prodělalo relaps leukemie. Dvě děti vyvinuly sekundární malignitu (sMDS a sALL), obě žijí po nepříbuzné transplantaci.
Pětileté přežití do selhání (EFS) a celkové přežití (OS) celé skupiny pacientů je s mediánem doby sledování 6,9 r (4,1-9,3r) 44,3 %, resp. 57,1 %, ve skupině standardního rizika 52,9 %, resp. 70,6 % a vysokého rizika 36,1 %, resp. 44,4 %. Předchozí protokol léčby AML (AML-BFM 93)dosáhl 5letý EFS/OS 42,6/45,9 %.
Do mezinárodní studie AML-BFM 98 bylo celkem zařazeno 473 pacientů, z nichž 88 % dosáhlo remise a 5leté přežití činilo 62 %. G-CSF zkrátil délku neutropenie, ale nesnížil výskyt infekcí.
EFS obou konsolidačních ramen léčby byl stejný, ale doba léčby bloky byla zkrácena a počet toxických smrtí snížen. Účast v mezinárodní studii zvýšila nároky na diagnostiku a dokumentaci a vystavila výsledky léčby srovnání s jednou z vedoucích světových leukemických skupin.