Abstrakt
Cystická fibróza je závažné multisystémové autozomálně recesivně přenášené dědičné onemocnění, projevující se opakovanými infekcemi dýchacích cest, neprospíváním, vysokým obsahem solí v potu a dalšími komplikacemi a u 98 % dospělých mužů i neplodností. Léčení CF musí být komplexní, soustavné, vedené zkušeným týmem.
Nákladná léčba, jejíž principy autoři popisují, je pacientům v plné míře dostupná až po roce 1989. Porovnání stavu pacientů při různých terapeutických režimech umožňuje zhodnotit význam moderní léčby, její vliv na stav výživy, funkci plic a přežívání.
Soubor 639 nemocných diagnostikovaných od roku 1960 do 30. 6. 2007 v CF centru ve Fakultní nemocnici v Motole byl rozdělen do 3 kohort podle věku narození. Kohortu I tvoří 187 pacientů narozených do roku 1975, kohortu II 165 nemocných narozených mezi 1. 1. 1976 a 31. 12. 1985 a III. kohortu 287 pacientů narozených od 1. 1. 1986, kteří se dále dělí na 2 podskupiny.
Autoři porovnávali semilongitudinální antropometrická a spirometrická data v jednotlivých věkových kategoriích pomocí t-testu. Přežívání v jednotlivých kohortách bylo analyzováno pomocí Kaplan-Mayerovy funkce přežití a kohorty porovnány pomocí log rank testu.
Pro nejstarší kohortu byla charakteristická vysoká úmrtnost, nepříznivý stav výživy zhoršující se především v pubertě a růstová retardace. Nasazení moderní léčby již v kohortě II vedlo ke zlepšení stavu výživy, obstrukce centrálních dýchacích cest a zvýšení mediánu přežití z 16,4 na 25,3 roků.
Moderní léčba od raného dětství v kohortě III vedla ke zlepšení obstrukce periferních dýchacích cest a dalšího prodloužení věku dožití. Intenzivní léčba v raném dětství pak dovoluje snížit na minimum úmrtnost v dětském věku.
Autoři prokázali zlepšení stavu výživy, funkce plic a věku dožití při moderní komplexní léčbě CF. Skutečného úspěchu však lze dosáhnout pouze tehdy, když je intenzivní léčba uplatněna od raného dětství.