Metastazující melanom je agresivní nádor s vysokou mortalitou. Až do roku 2011 neexistoval lék, který by byl schopný významně ovlivnit celkový průběh onemocnění.
Pokrok v terapii melanomu znamenal až objev klíčových molekul regulujících buněčné imunitní reakce. Receptory CTLA-4 a PD-1 fungují jako negativní regulátory imunitních reakcí, brání vzniku autoimunity a umožňují nádorovou toleranci.
Vývoj monoklonálních protilátek blokujících tyto inhibiční molekuly zahájil novou éru v léčbě melanomu - přechod od nespecifické imunoterapie ve specifickou cílenou léčbu. Léčba ipilimumabem, inhibitorem CTLA-4, vyvolává dlouhotrvající léčebné odpovědi a prodlužuje celkové přežívání nemocných, což bylo potvrzeno řadou klinických studií, díky kterým byl ipilimumab zaveden do klinické praxe.
Výsledky studií s nivolumabem, inhibitorem PD-1, naznačují podobný příznivý trend a kombinace obou léků, ipilimumabu a nivolumabu, by mohla průběh onemocnění ovlivnit ještě významněji. Hlavním cílem dalších studií bude nalézt prediktivní faktory léčebné odpovědi.