Léčba rekombinantním faktorem VIII nevede u předtím neléčených pacientů s hemofilií A v České republice ke zvýšení rizika výskytu inhibitoru
Abstrakt
Na základě dat z registru Českého národního hemofilického programu (ČNHP) byla zhodnocena relativní i absolutní incidence inhibitorů u předtím neléčených pacientů (PUPs) s hemofilií A, kterým byl od počátku podáván rekombinantní FVIII (rFVIII). Tento nález byl dán do korelace s léčebným režimem a byly hledány případné souvislosti.
Data byla rovněž porovnána s identickými údaji při léčbě plazmatickými deriváty (pdFVIII). V letech 2003-2012 byl v ČR pod áván rFVIII u 41 PUPs po dobu 118 let léčení.
U dětí se střední a/nebo lehkou formou hemofilie nevznikl na této léčbě žádný inhibitor. Relativní incidence vzniku inhibitoru proti FVIII u PUPs s těžkou hemofilií A léčených výhradně rFVIII byla 5,2 na 100 let léčení (tedy 5,2 %).
Podobný výsledek (4,7 %) nacházíme i při léčbě pdFVIII. Absolutní incidence inhibitoru pak byla 20 % pro rFVIII a 26 % pro pdFVIII.
Nebyl tedy nalezen statisticky významný rozdíl v incidenci inhibitoru mezi skupinami dětí léčených různými typy preparátů. Neprokázal se ani rozdíl v incidenci inhibitorů proti FVIII v závislosti na konkrétním použitém preparátu.
Roční incidence vzniku inhibitoru proti FVIII je u českých PUPs s těžkou hemofilií A nízká. Nebylo možno prokázat, že by použití rFVIII ve sledované skupině pacientů vedlo k nárůstu incidence vzniku inhibitoru.