Léčivé přípravky se statutem léků pro vzácná onemocnění jsou určeny pro choroby vyskytující se u méně než 5 osob na 10 000 obyvatel. Základní legislativní rámec nejen pro lékovou politiku v oblasti vzácných onemocnění položilo Nařízení Evropského parlamentu a rady z roku 2000, jehož základním cílem bylo dosažení stejné péče pro osoby trpící vzácnými chorobami, jaká je poskytována nemocným s běžně se vyskytujícími onemocněními.
Vzácné nádory reprezentují 20 % všech malignit, ale jsou zodpovědné za 50 % mortality všech zhoubných nádorů. Časté i vzácně se vyskytující nádory mají podobné symptomy. Základním problémem je, že se na malignitu jako takovou nepomýšlí, byť incidence všech nádorů vzrůstá, a lze v brzké době předpokládat, že nádorová onemocnění v příčině úmrtí předčí i kardiovaskulární onemocnění.
Pokud vyslovíme podezření na vzácný nádor, měl by být nemocný neprodleně odeslán do vysoce specializovaných center (Komplexní onkologická centra), která poskytnou současný standard multidisciplinárního přístupu od diagnostiky přes vlastní léčbu až po následnou péči.