Akutní myeloidní leukémie (AML) tvoří u dětí pouze 15 % všech leukémií a je tedy významně méně častá než akutní lymfoblastická leukémie (ALL). Základem diagnostiky při podezření na hematologickou malignitu je včasné provedení aspirace kostní dřeně na specializovaném pracovišti s vyšetřením morfologickým, cytometrickým, cytogenetickým a molekulárně genetickým, které odliší AML od běžnější ALL a dále odliší jednotlivé subtypy AML.
V posledních letech roste význam molekulárně genetické diagnostiky se snahou o hledání cílené léčby pro jednotlivé subtypy AML. Léčba se opírá o krátké cykly vysokodávkované chemoterapie, kterými lze dosáhnout kompletní remise až u 90 % pacientů, část pacientů s vysokým rizikem relapsu je následně indikována k alogenní transplantaci kostní dřeně již v 1. remisi onemocnění.
Podpůrná léčba je důležitým pilířem komplexní péče o pacienty s AML vzhledem k riziku fatálních komplikací nejčastěji infekčních či krvácivých. Přes velmi intenzivní léčbu přibližně 30 % dětí prodělá relaps onemocnění, jehož léčba zatím nedosahuje uspokojivých výsledků.
Pacienti po úspěšné léčbě AML vyžadují dlouhodobou dispenzarici se zaměřením na kardiologické kontroly vzhledem k riziku rozvoje kardiomyopatie po léčbě antracykliny. Šance na vyléčení v posledních 20 letech významně vzrostla, v současné době dosahuje 65-70 %, a to hlavně díky pokroku v podpůrné léčbě a rozvoji transplantace kostní dřeně.