Charles Explorer logo
🇨🇿

Klinické zkoušky testující nové terapie pro Stargardtovu chorobu

Publikace na 1. lékařská fakulta |
2016

Abstrakt

Cíl: Cílem práce je poskytnout informace o probíhajících klinických studiích testujících účinnost a bezpečnost nových terapeutických postupů u Stargardtovy choroby. Metody: Po zadání hesla "Stargardt" byl prohledán mezinárodní registr klinických studií (www.clinicaltrials.gov) a vytvořen seznam aktivních studií.

Výsledky: V současné době je registrováno osm klinických studií, které pacientům se Stargardtovou chorobou nabízejí možnost zařazení. Všechny studie jsou ve fázi I nebo II a podle mechanismu účinku zkoušeného přípravku je lze rozdělit do čtyř skupin: zabránění vzniku toxických dimerů vitaminu A, genová terapie obnovující funkčnost genu ABCA4, ochrana buněk sítnice před oxidativním poškozením a náhrada poškozeného pigmentového epitelu sítnice a fotoreceptorů pomocí kmenových buněk.

Základní podmínkou pro zařazení do většiny těchto studií je potvrzení klinické diagnózy na molekulárně genetické úrovni, tedy znalost příčinných mutací. Závěr: Registrované klinické studie testující nové metody léčby Stargardtovy choroby dávají naději, že průběh této choroby bude možno již v blízké budoucnosti aktivně ovlivnit.