Lékem volby pro léčbu hypercholesterolemie jsou statiny, které snižují LDL-cholesterol až o 50 %, což u většiny pacientů stačí k dosažení jeho cílových hodnot. Výjimkou jsou nemocní s familiární hypercholesterolemií a pacienti s intolerancí statinů.
Dosažení cílových hodnot LDL-cholesterolu u těchto dvou skupin nemocných by měly umožnit nové léky - PCSK9 inhibitory, které snižují LDL-cholesterol o dalších 50-60 %. První dva PCSK9 inhibitory (alirokumab a evolokumab) již byly schváleny pro klinické použití evropskými regulačními autoritami.
Primární indikací ke kombinaci statin + PCSK9 inhibitor budou nemocní s potvrzenou diagnózou familiární hypercholesterolemie, kteří jsou dispenzarizováni v ČR převážně ve specializovaných centrech projektu MedPed. Dále by tato léčba měla být dostupná i pro ostatní nemocné ve velmi vysokém riziku kardiovaskulárních komplikací, u kterých nelze dosáhnout cílových hodnot LDL-cholesterolu ani maximální dávkou statinů, nebo u pacientů s prokázanou intolerancí statinů.