Kladribin představuje novou možnost léčby roztroušené sklerózy (RS). Mechanizmus účinku je odvozen od pozorování deficitu enzymu adenosin deaminázy u těžkého kombinovaného imunodeficitu.
Kladribin působí neúplnou depleci aktivovaných i klidových T- i B- lymfocytů s repopulací, která vytváří dlouhodobou změnu funkce imunitního systému včetně změny cytokinové produkce. Pokud efekt této indukční terapie srovnáme s alemtuzumabem, pozorujeme rozdíl v repopulaci B-lymfocytů, které se u pacientů léčených kladribinem nedostávají nad původní hodnoty jako u alemtuzumabu.
To může vysvětlit nepřítomnost sekundárních autoimunit.