Mitochondriální dysfunkce vyvolané léky jsou často příčinou jejich vedlejších účinků, které mají celou řadu klinických projevů především v metabolicky aktivních tkáních. Z důvodů mitochondriální toxicity bylo z trhu staženo již několik léčiv.
Díky stále se zdokonalujícím metodám lze mitochondriálně toxické účinky odhalit již v počátečních fázích vývoje, kdy je možné strukturu potenciálního léčiva mo-difikovat tak, aby byly nežádoucí účinky eliminovány. Je proto více než potřebné, aby včasné hodnocení mitochondriální toxicity bylo standardním postupem při vývoji nových léčiv.