Nová éra managementu pacientů s hemofilií - substituční léčba koagulačními faktory VIII a IX s prodlouženým poločasem účinku (EHL)
Abstrakt
Substituční léčba chybějícím koagulačním faktorem stále představuje základ terapie pacientů s hemofilií. Pravidelná profylaktická substituce standardními faktory je však pro pacienta i jeho rodinu často zatěžující, a to zejména kvůli častým intravenózním aplikacím.
Výsledkem této zátěže může být špatná adherence k léčbě, která může vést až k jejímu selhání a zvýšenému poškození pohybového aparátu. Mezi nejnovější léky pro léčbu hemofilie typu A i B řadíme koagulační faktory VIII a IX s prodlouženým poločasem účinku.
Prodloužení poločasu eliminace je dosahováno pomocí různých strukturních modifikací, např. pegylací, Fc fúzí či jednořetězcovou technologií. Předpokládá se, že prodloužený poločas povede ke zvýšení compliance (adherence k léčbě) a k lepším profylaktickým výsledkům léčby hemofilie, a to zejména díky prodloužení intervalu mezi jednotlivými dávkami.
Rekombinantní faktory s prodlouženým poločasem účinku byly v rámci četných klinických studií vyhodnoceny jako dobře snášené a účinné v léčbě a prevenci krvácivých epizod u hemofilických pacientů.