Publikace na 1. lékařská fakulta |
2019
Abstrakt
Myelodysplastický syndrom (MDS) je i přes stálý intenzivní výzkum jednou z nejobtížněji řešitelných hematologických malignit. V nedávné době se po delší době i v této indikaci začaly objevovat nové nadějné léčebné přístupy.
V současné době je v klinickém zkoušení asi 55 nových léčiv. Velkým pokrokem bylo zavedení demetylačních látek, a to především azacitidu do terapie vysoce rizikových nemocných nebo lenalidomidu do terapie anemie nízce rizikových nemocných s MDS a parciální delecí chromozomu 5 (5q).
Výzvou stále zůstává identifikace prognosticky významných mutací a jejich začlenění do prognostických systémů. Na základě přítomnosti určitých mutací již byly vyvinuty specifické inhibitory, např. inhibitory IDH1/2.