Abstrakt
Akutní lymfoblastická leukemie (ALL) je nejčastějším zhoubným nádorovým onemocněním u dětí. Její prognóza zaznamenala v průběhu posledních 50 let mimořádné zlepšení v důsledku citlivosti nádorových buněk na kombinovanou chemoterapii, stratifikace terapie dle časné léčebné odpovědi a se zavedením transplantace krvetvorných buněk (hematopoietic stem cell transplantation, HSCT) do léčby pacientů ve vysokém riziku.
Přesto prodělává 10-15 % nemocných relaps leukemie s šancí na vyléčení 30-50 %, 2-5 % dětí umírá v důsledku toxicity terapie a děti vyléčené transplantací jsou ohroženy rizikem výskytu pozdních následků léčby zhoršujících kvalitu jejich života. Pokroky v rozvoji metod molekulární genetiky odhalující poškozené signální dráhy v leukemické buňce a následná aplikace metod cílené léčby a imunoterapie jsou nadějí pro zlepšení prognózy dětí ve vysokém riziku, pro snížení toxicity léčby a mají potenciál nahradit v budoucnu HSCT.