Ivakaftor u dospělých s cystickou fibrózou: plicní funkce a stav výživy během desetiletého sledování
Abstrakt
Úvod: Kauzální terapie cystické fibrózy (CF) se stala klinickou realitou v roce 2012. Dlouhodobé výsledky léčby ivakaftorem jsou předmětem současného klinického výzkumu.
Metody: Do studie byli zahrnuti účastníci studií STRIVE a PERSIST. Demografické a klinické údaje byly získány ze zdravotnické dokumentace, pokrývající celé období léčby ivakaftorem v trvání 9-10 let.
Změny funkce plic byly porovnány s obdobím před léčbou. Výsledky: Do studie byli zahrnuti čtyři dospělí s CF heterozygotní pro mutaci G551D.
Byla pozorována stabilizace plicních funkcí (medián poklesu hodnoty FEV1 0,6 % nál. hodn./rok) a nutričního stavu (medián zvýšení hodnoty BMI 0,01 kg/m2/rok). Ve srovnání s obdobím před léčbou měla změna poklesu FEV1 (před léčbu 4,6 % nál. hodn./rok) tendenci ke statistické významnosti (p = 0,068).
Závěr: Léčba ivakaftorem vedla ke stabilizaci plicních funkcí a nutričního stavu po dobu deseti let.