Abstrakt
Larotrectinib je vysoce selektivní inhibitor kinázové domény receptoru TRK, který blokuje dostředivou signalizační kaskádu tohoto receptoru. Je indikován u dospělých a dětských pacientů s pokročilými solidními nádory, které vykazují fúzní gen NTRK.
Jeho účinnost a bezpečnost byla dokumentována ve třech klinických studiích I. a II. fáze, do kterých byli zařazeni pacienti se 17 typy malignit. Podávání larotrectinibu bylo spojeno s vysokou četností léčebných odpovědí, které byly rychlé a trvalé, a s prodloužením přežití bez progrese i celkového přežití.
U většiny pacientů byla terapie larotrectinibem provázena zlepšením, nebo alespoň udržením kvality života. Larotrectinib měl příznivý bezpečnostní profil.
Jedná se tak o velmi slibný lék, výzvou však zatím zůstává identifikace pacientů s fúzí NTRK.