Abstrakt
Východiska: Myelodysplastický syndrom (MDS) je velmi heterogenní onemocnění, což se odráží v terapii potřebou široké škály terapeutických přístupů. Zatím jediným skutečně kurativním přístupem je alogenní transplantace kmenových buněk.
Transplantace se všemi svými riziky je ale s ohledem na medián věku nemocných s MDS (kolem 70 let) řešením jen pro malou část z nich. Hlavní terapeutické postupy jsou proto reprezentovány podpůrnou terapií, růstovými faktory, imunosupresí a od začátku tohoto tisíciletí i prvními inovativními přístupy imunomodulační a hypometylační terapie.
Odpovědi ale u většiny výše zmiňovaných postupů (vyjma imunomodulační terapie pro "5q- syndrom") nepřesahují 40 % a přežívání nemocných s agresivními formami MDS je stále krátké. Proto je v terapii MDS nutné hledat stále nové perspektivní přístupy.
Až v posledních letech s pokrokem znalostí v patogenezi a molekulární genetice se začínají objevovat nové zajímavé léky. Cíl: Tento souhrnný článek přináší přehled o zcela nových terapeutických možnostech, často i v raných fázích klinického zkoušení.