Kauzální léčba amyotrofické laterální sklerózy i přes významné vědecké úsilí stále neexistuje. Pokroky v genetickém testování a objevy stále nových genů spojených s touto nemocí také vedou k úvaze, že příčina onemocnění není u všech pacientů stejná, ale může jich být celá řada.
Na různou genetickou predispozici mohou nasedat různé faktory životního stylu ve výsledku poškozující neuron rozličným způsobem. Možná právě proto cílená a doopravdy dobře účinná léčba pro pacienty k dispozici není.
Avšak objevují se nadějné neuroprotektivní preparáty, které by mohly alespoň zpomalovat progresi nemoci. Na obzoru je první genová léčba pro malou podskupinu nemocných.