Patogeneze diabetes mellitus 1. typu je multifaktoriální. Podílí se na ní jak genetická dispozice, tak environmentální faktory.
Důsledkem je deregulace imunitního systému s narušením tolerance vlastního. V průběhu onemocnění se tvoří autoprotilátky reagující s různými autoantigeny.
Za destrukci buněk Langerhansových ostrůvků pankreatu jsou však v největší míře odpovědné buněčné cytotoxické mechanismy. Experimentálně byla prokázána možnost zastavit imunopatogenetický proces vedoucí k diabetes mellitus 1. typu a indukovat toleranci.
Probíhají klinické zkoušky těchto terapeutických postupů.