* 1. Obecné uvedení do problematiky
Rekombinantní technologie, význam v buněčné a genové terapie, typy genové terapie, přístupy genové terapie, prostředky uplatňované v genové terapii, celosvětové zastoupení buněčné a genové terapie a jejich přístupy.
* 2. Kmenové buňky
Výzkum kmenových buněk, charakterizace kmenových buněk, potenciál kmenových buněk, izolace a identifikace kmenových buněk, Embryonální kmenové buňky (ESC), pluripotentní buňky z tkání dospělého jedince, izolace z tkání, indukované pluripotentní buňky (iPS)
* 3. Tkáňové bioinženýrství
Klonování a jeho formy a potenciál v genové a buněčné terapii, buněčná terapie v léčbě cévních, neurologických a autoimunních onemocnění, aplikace pluripotentních buněk v bioinženýrství, možnosti využití kmenových buněk v bio-tisku
4. Praktická část: izolace kmenových buněk z tukové tkáně
Studenti si mohou vyzkoušet izolaci a identifikaci pluripotentních buněk z tukové tkáně. Izolované pluripotentní buňky budou kultivovány v různých podmínkách, které následně rozhodnou o diferenciaci na určitý buněčný typ.
* 5. Nástroje pro editaci genomu
Chronologický vývoj metodik pro přípravu transgenních organismů (knock-out, knock-in). Podrobnější vysvětlení modifikace genomu v buněčném systému pomocí ZFN (Zinc Finger Nuclease), TALEN (transcription activator-like effector nucleases), CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats).
* 6. Virové systémy a možnosti genové terapie v HIV léčbě
Životního cyklus adenovirů, rAAV, retrovirů/lentivirů, HIV infekce, strategie léčby, genové a buněčné přístupy léčby HIV, výstupy klinických studií
* 7. Genová terapie v léčbě Hemofilie, cystická fibróza
Molekulární podstata onemocnění, současný přístup v léčbě, rozbor jednotlivých strategií, výstupy z klinických studií u cystické fibrózy a hemofilie A i B